用基因技术编辑生命的希望

报告主题：用基因技术编辑生命的希望

报告人：李大力 研究员

时间：2024年9月18日（星期三）14:00-15:30

地点：闵行校区第四教学楼214/线上直播

报告人简介：李大力，博士，华东师范大学生命科学学院研究员，博士生导师，国家级人才计划入选者，杰出青年基金获得者，上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任。2004年至2007年在美国德州农工大学访学，2007年获湖南师范大学遗传学博士学位，毕业后在华东师范大学工作至今。多年来以基因编辑技术创新为基础，开发了多种高效动物模型构建的新方法，围绕罕见病的模型构建和基因治疗，开展了深入研究，并成功利用基因编辑技术治愈β地中海贫血和非霍奇金淋巴瘤患者，在Nature , Nature Biotechnology，Nature Medicine和Nature Genetics等高水平期刊发表论文100多篇，作为首席科学家主持科技部重点研发项目、港澳台合作项目，国家自然科学基金委重点项目，获教育部高等学校科学研究优秀成果奖自然科学奖一等奖、第16届谈家桢生命科学创新奖和中国教师及发展基金会首届“卓越青年研究生导师奖励基金”。

报告摘要：遗传疾病是临床治疗的难题，在目前全球已知的约7000余种遗传疾病中，95%以上都没有有效的治疗手段。患者中50%以上是儿童，给家庭和社会带来沉重的负担。基因治疗是攻克遗传病的有效疗法，近年来已有一批基因药物在临床上展现了巨大的潜力。特别是最近几年已有5个遗传病基因治疗产品上市，为广大的患者带来了希望。然而现有的基因治疗策略存在两大缺陷：1.整合型载体随机整合引起肿瘤的风险；2.非整合型载体会随时间而丢失，长期疗效无法保证。近年兴起的基因编辑技术能精确高效地对基因组进行修饰与改造，在疾病治疗方面有望解决现有基因疗法的不足，是最受关注的新技术。报告将围绕基因治疗的技术发展，重点结合课题组的研究历程和研究生培养，讲述基因编辑技术及其临床应用相关工作，讨论技术的将来发展方向。

观看方式：拔尖计划2.0全国线上书院直播